国家医疗保障局对十三届全国人大三次会议

第1208号建议的答复

医保函〔2020〕189号

您们提出的“关于将罕见病用药纳入医保目录的建议”收悉，经商国家卫生健康委，现答复如下：

医保部门高度重视罕见病的医疗保障工作。一是在医保待遇水平方面，目前职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用报销比例分别达到80%以上和70%左右，统筹基金最高支付限额分别达到当地职工年平均工资和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群，政策范围内支付比例达50%左右。2019年，大病保险起付线降为上年人均可支配收入的50%，政策范围内医疗费用支付比例提高到60%，并对贫困人口实行倾斜支付政策。

二是在医保支付范围方面，国家层面先后发布了5版医保药品目录，目录内药品数量从1535个增加到2709个。2019年国家医保目录调整中，将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森等罕见病用药新增纳入了目录。同时，通过准入谈判将肺动脉高压、C型尼曼匹克病等罕见病用药大幅降价后纳入了目录。据统计，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录。

三是在医疗救助方面，通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险，并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助，进一步降低其医疗负担。原则上，低保对象、特困人员、农村建档立卡贫困人口等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约70%。

四是2018年以来，我局会同卫生健康委、药监局等部门，坚持“招采合一、量价挂钩”的原则，对通过仿制药质量和疗效一致性评价的多家竞争的药物开展药品集中带量采购，治疗肺动脉高压的安立生坦中选价格从115.97元/片下降到20元/片。国家集中带量采购已实现从试点到全国扩围和常态化运行，下一步将把包括罕见病用药在内的更多品种纳入集采。

总的来说，符合条件的罕见病药品基本已全部被纳入了基本医疗保险支付范围。部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药，由于远超基金和患者承受能力，无法被纳入基本医保支付范围。

下一步，我们将立足基本医保“保基本”的定位，结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，通过严格的专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。同时，按照《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》（中发〔2020〕5号），积极研究罕见病的用药保障措施，着力提升罕见病用药保障水平。

感谢您们对医疗保障事业的支持和关心。

国家医疗保障局

2020年12月2日