国家医疗保障局关于政协十三届全国委员会第三次会议

第2512号（医疗体育类371号）提案答复的函

医保函〔2020〕208号

您提出的《关于尽快出台罕见病患者组织参与药物研发相关制度提案》由我局分办，现答复如下：

医保部门高度重视罕见病患者的医疗保障工作，主要有以下几个方面：

一是稳步提高医保待遇水平。目前职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用报销比例分别达到80%以上和70%左右，统筹基金最高支付限额分别达到当地职工年平均工资和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群，政策范围内支付比例达50%左右。2019年，大病保险起付线降为上年人均可支配收入的50%，政策范围内医疗费用支付比例提高到60%，并对贫困人口实行倾斜支付政策。

二是逐步将符合条件的罕见病药纳入医保药品目录范围。国家层面先后发布了5版医保药品目录，目录内药品数量从1535个增加到2709个。通过调整医保目录，实现了用药保障范围不断扩大和目录结构的优化，目录中包括了如重组人凝血因子、利鲁唑等罕见病药物和大多数对症治疗的药物。在2019年国家医保药品目录调整过程中，新增治疗儿童患者的原发性肉碱缺乏症的左卡尼汀口服溶液，并通过准入谈判将多发性硬化症的特立氟胺片、治疗C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊以及治疗肺动脉高压的司来帕格片、波生坦片、马昔腾坦片和利奥西呱片等10余个罕见病药品纳入了国家医保药品目录，价格明显下降，罕见病患者保障水平明显提升。同时，对于部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药，由于远超基金和患者承受能力等原因，无法被纳入基本医保支付范围。

三是发挥医疗救助兜底功能。通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险，并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助，进一步降低其医疗费用负担。原则上，低保对象、特困人员、农村建档立卡贫困人口等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约70%。

四是开展药品集中带量采购有效降低药品价格。2018年以来，我局会同卫生健康委、药监局等部门，坚持“招采合一、量价挂钩”的原则，对通过仿制药质量和疗效一致性评价的多家竞争的药物开展药品集中带量采购，治疗肺动脉高压的安立生坦中选价格从115.97元/片下降到20元/片。国家组织集中带量采购已实现从试点到全国扩围和常态化运行，下一步将罕见病用药在内的更多品种纳入集采。

总的来说，符合条件的罕见病药品已基本被纳入了基本医疗保险支付范围，并为戈谢病等罕见病贫困患者提供了医疗救助方面的解决渠道。但是2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右，基本医保难以承受一些特别昂贵的罕见病用药费用。

下一步，我们将贯彻落实《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》，积极研究罕见病患者用药保障措施，进一步发挥慈善宣社会力量的作用，着力减轻患者负担。

感谢您对医保事业的关心与支持。

国家医疗保障局

2020年12月2日