药物经济学实验研究三种方法：前瞻性的随机临床试验（RCT）、回顾性研究和实际临床试验（PCT）。

（1）前瞻性的随机临床试验。以某个时间点为起点向前进行研究，将所有试验对象（病人）随机分配到实验组和对照组。RCT的主要优点是可同时获得经济学资料、临床资料（时效性好）和随机设计确保没有选择性偏倚（可靠性强）；缺点是外部限制条件引起成本增加（如统一的用药方式和检查），不能反映临床真实使用情况，其次是费用昂贵。

（2）回顾性研究。分为对现有的RCT和非临床试验进行经济分析两种。前者的优点是：①与一些前瞻性设计相比成本低；②病人的选择偏倚小，可信度高；③临床结果已知，经济假设更强。缺点是有关数据（主要是经济学数据）质量差和不能计算生活质量，效用和工作活动能力的丧失只能进行估计。如果不能进行前瞻性的经济学研究时，该法是进行药物经济学分析的最佳选择。

（3）实际临床试验。与随机临床试验的研究设计基本一样，不同的是它不要求对研究组和对照组作相同的检查或采用其他相同的治疗手段等，它允许临床医生根据自己的临床经验修改治疗方案，如改变药物的用药量、用药次数等，因而最能反映药物在真实世界里的成本效果，其优点也最多。在进行药物经济学研究时，只要经费许可，最好采用PCT.