所谓“被忽视”的药品，指的是针对罕见病用药，因为患者人群数有限，市场规模可想而知。根据一项新的研究：过去几年中，世界范围获准用于对付以往被忽视的许多疾病的新药数比前10年开始时几乎增加了一倍。

美国马萨诸塞州塔夫斯大学（TuftsUniversity）药物开发研究中心（CSDD）发现，2000～2008年间，每年用于治疗被忽视的疾病获准新药数平均为2.6个，2009～2012年间，增加到每年5个。抗艾滋病毒/艾滋病、疟疾和结核的药物占开发产品数的81%；抗艾滋病毒/艾滋病和疟疾的药物占近年获准新药数的60%.

这个方向显然是正确的，但每年的研究开发花费自2000～2007年迅速增加后已经趋于平稳，每年总计在30亿美元，这不能不引起关注。塔夫斯CSDD助理教授、这篇研究报告的首席作者指出：“获准数增加，意味着有较多的新药进入市场，政策制定者和药品监管者必须确保药品安全、有效和易于使用，同时需要保证这类药品能为医疗保险机构所接受、需要药品的患者用得上。”

对于国内药品研究开发，且不说创新品种，即便是仿制产品，本文所涉及的“被忽略”的项目即便疗效突出、患者急需，通常也乏人问津。更有甚者，一些临床不可 或缺的老药，往往因为价格偏低，药厂、药店无利可图而被停产、拒售。如何改变局面，其中既有企业社会责任问题（应该自觉承担），也有政策的合理性问题（对 企业进行鼓励和扶持）。医|学教育网搜集整理我们的社会崇尚以人为本，廉价药、罕用药更不能放弃，而应该得到足够的重视。

美国政府于1983年颁布的《罕用药法案》（OrphanDrugAct）对从事罕用药研究开发和生产的公司给予资金补助、税收减免和一系列其它奖励（产品优先审批、给予市场独占权等）。近年来政策的执行力度有所加强。

据美国制药研究和制造商协会（PhRMA）调查数据：目前美国制药和生物技术公司手头有超过5400种潜在的新药正在进行测试，有不少新药用于多种疾病的临床试验。有近1800个研究项目针对罕见病，有数百种是属于10年甚至更长时间没有新药问世的治疗领域。