（1）造血干细胞缺陷　

为再障的主要发病机制。患者骨髓祖细胞体外培养显示粒-巨噬细胞系祖细胞、红细胞系祖细胞均显著减少，造血干细胞在正常骨髓基质中增殖能力显著降低。

（2）造血微环境缺陷　

骨髓微环境包括微环境基质以及造血的调节因素，再障患者基质细胞分泌造血因子的功能缺陷。

（3）免疫功能紊乱　

部分患者T淋巴细胞亚群分布异常，辅助T细胞／抑制T细胞比例倒置。免疫功能，特别是细胞免疫异常是再障发病的重要因素。

（4）遗传因素　

再障不是遗传性疾病，但具有某些HLA-Ⅱ类抗原患者对免疫抑制治疗的反应较好，某些患者对氯霉素及病毒具有易感性，均提示再障的发病可能与遗传因素有关。