病毒可自然感染细胞，它本身就有一套机制可将基因送入细胞核表现，因此为一高效率的基因传送系统。在利用病毒时，通常是把某个病毒基因拿掉，然后以治疗基因取代而制备出具有感染力的病毒。但在设计任何一种病毒载体时，最重要的便是将病毒本身会致病的基因剔除，同时也须避免病毒发生突变而产生有传染力且会致病的病毒。目前常用的病毒有反转录病毒、腺病毒、腺相关病毒与简单病疹病毒等。

　　这些病毒各有其优缺点，如反转录病毒是最早使用也是最普遍的载体，它可将目标基因嵌入细胞染色体，因此可长期表现所需的蛋白质，但反转录病毒只能将基因送入会分裂的细胞，对于体内许多不会分裂的细胞，如脑、神经细胞，则无法成功。同时，若目标基因被嵌入染色体内调控细胞生长的基因位置，而将其截断，则可能引发癌症。腺病毒则可感染不分裂细胞，同时也已用来作为预防呼吸道感染的疫苗，因此也可作为基因治疗载体，不过临床实验中发现会产生强烈副作用，此乃因腺病毒本身基因也会在细胞内表现，而诱发强烈的免疫反应，因此新开发的载体已作改良将病毒本身基因去除。

　　腺相关病毒则是另一种可将基因嵌入染色体的病毒，此病毒本身并不会造成病症，因此相对安全，但在制造此病毒时，须要利用腺病毒提供必要的蛋白质，因此在制造腺相关病毒后，须确保里面并不含有腺病毒才不会造成不必要的副作用；此外，腺相关病毒本身非常小，医学教.育网搜集整理因此所能携带的目标基因大小只能到3.5～4千个碱基对，因而限制了它的用途。至于简单病疹病毒则可感染神经细胞，因此适合用于治疗神经退化性疾病，如帕金森氏症、艾兹海默症等。