新技术更易修改DNA

　　遗传医学近年进展神速。

　　先是聚合酶链式反应（PCR）技术的研发，能够轻松地将特定的DNA片段扩增数百万倍。不久前，有研究又发现两种特殊的酶：锌指核酸酶和转录激活因子样效应物核酸酶。《科学》杂志将这两种酶的发现称为“2012年的十大科学突破之一”，并称这两种酶为“巡航导弹”，因为它们使科学家能定位基因组中的特定部位，并准确修剪DNA片段。

　　通过这些技术，研究者已可以精确地切割并去除DNA片段，将替换的DNA片段导入细胞，插入到相应位置。由此，医生可以将存在缺陷或者变异的基因替换为正常的基因，从而达到治愈的目的。

　　美国加州大学伯克利分校的分子和细胞生物学兼化学教授珍妮弗·端娜及其团队，则首次证明来自细菌的免疫系统的Cas9核酸酶确实能用于编辑哺乳动物细胞基因组。他们通过使用Cas9核酸酶，使修剪DNA片段时所用蛋白质过程更简化，只需要动用一个小的RNA（核糖核酸）分子就能完成编码。

　　已成功试用于人体

　　人类细胞中的基因组是靠RNA来编程的，而来自细菌的Cas9酶可以看作是“基因组工程的发动机”。新技术使Cas9酶-RNA的复合物更容易合成，也更容易被导入细胞中。与其他技术相比，该复合物的毒性也更低。已有一家名为Sangamo Biosciences的临床生物制药公司开始尝试临床研究，为感染艾滋病毒的患者进行特定基因的替换，而且部分患者身体已出现抗艾滋病的状况。

　　珍妮弗·端娜是在研究细菌免疫系统的过程中发现Cas9酶的。病毒的DNA片段被细菌剪切，并接入自身的DNA中，之后细菌合成相应的RNA，便能用于抑制病毒活性。

　　珍妮弗·端娜称，在近期的研究中，已证明这种细菌防御系统在人体细胞中同样能成功运作。“从模糊的细菌免疫系统到一项极具潜力的技术，这将改变我们研究和操纵哺乳动物细胞，以及其他类型动植物细胞的方式。新技术意味着能通过这种基因组的编辑和重组，将基因变化导入哺乳动物的细胞，甚至可能导入其他真核生物的细胞中。这同时也说明基础科学在影响人类健康的重大发现中始终扮演着重要角色。”目前他们正在进行关于人体细胞的实验。这项新技术为遗传疾病甚至是艾滋病的治愈带来希望。