罗氏旗下的基因泰克公司有些非常聪明的科学家已经找到一种绝妙的方法,让抗体药物穿透过错综复杂的血脑屏障,使得它如此自如地对付通常难以治疗的诸如老年痴呆症那样的神经退化性疾病。在令人鼓舞的研究新发现中,科学家利用铁离子运输所需的受体,实现抗体药物也像铁离子那么自如地通过人体非常复杂的防卫系统–血脑屏障。基因泰克科学家的这一重大突破将开启了一个治疗这类脑部神经系统疾病的大门。
对于基因泰克公司的 Ryan Watts 来说,让基于抗体的药物进入脑部,这样的给药方式和治疗解决了通常需要引入高剂量药物的沉重负担和风险,按照常规注射给药的做法, 药物必须有非常高的剂量才能通过血脑屏障,进入大脑。剂量太低, 无法穿透血脑屏障, 剂量太高又有很大危险性。 “我们一直需要找一个解决方案,”Ryan告诉彭博通讯社说。现在他们有了巧妙突破性解决方法。
“这确实打开了一个全面的抗体疗法的新领域,”基因泰克公司负责抗体药物开发的资深科学家马克-丹尼斯告诉路透社记者。“以前,这始终被认为是大脑禁区。”
基因泰克公司的做法是把 能够抑制β淀粉样蛋白产生的酶 BACE – 1与受体耦合在一起。β淀粉样蛋白被广泛认为是在阿尔茨海默氏症的发展过程中主要嫌疑和标志性蛋白质。还是有不少科学界的热烈讨论,不过,究竟β淀粉样蛋白在 阿尔茨海默氏症 病变和加重过程中究竟起什么样的作用, 目前仍然有许多争议。 究竟 阿尔茨海默氏症的结果有关还是原因所在? 如果改变大脑内β淀粉样蛋白的含量, 患者脑内会发生什么变化?
正如任何科学的发展,解决一个问题的同时,又让你有机会去面对更多的问题,新药研发就是这样,在药物获得正式批准以前,总是有许多问题出现,抗体药物穿过血脑屏障,要成为新药上市之前,还有好多路要走。不过这一突破也许会带来革命性的成果和医学临床的巨大价值。
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