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临床试验获准实施 干细胞治疗曙光乍现

2012-09-20 14:56  来源:医学教育网    打印 | 收藏 |
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  从被发现至今,各国的科学家对干细胞的研究热情丝毫未减。从早期的干细胞调节机制研究到如何获取这类“全能”细胞,再到近些年对其临床应用的各项探索,相关研究推进了干细胞技术的不断进步,也为医疗应用带来了曙光。

  胚胎干细胞提取新途径

  诱导多能干细胞(iPS细胞)的发现虽平息了“伦理之争”,但其具体性能有待证实。相关研究需从零开始,这使得干细胞的临床应用之路变得漫长。令人欣喜的是,美国细胞高级技术研究所的专家们在2008年发明了获取胚胎干细胞的新方法:在人的受精卵分裂的某个时期,将从中提取的细胞诱导成胚胎干细胞。这不仅避免了对人体胚胎的伤害,还有望利用此前的多项研究进展,加速其临床医疗研究。

  与此同时,iPS细胞研究也取得可喜进展。据2010年7月2日出版的《细胞—干细胞》报道:来自美国、日本的三个研究小组分别利用人类血液成功制成iPS细胞。之前人们通常采集皮肤细胞来制作iPS细胞,耗时长达六七十天;新技术从血液采集算起只需要25天,为研究者和患者提供了便利。

  最大障碍有望攻克

  从人们发现干细胞开始,将这个“万用细胞”应用于疑难杂症治疗的梦想就从未停止过。目前,干细胞技术应用于医疗的最大障碍在于其致瘤性。在实际应用中,要想获取有医疗价值的诱导干细胞,需借助病毒作为“搬运工”,将干细胞形成所需的基因“搬入”细胞内,但是这类 “搬运工”如果执行完“任务”后赖在细胞里不肯出来,或是植入的基因长时间残留在细胞内,都会产生致癌风险。科学家们一直致力于攻克这两大难题,以期进一步推进干细胞的临床应用。

  2009年,英国爱丁堡大学和加拿大多伦多大学等机构的研究人员在《自然》杂志网站上报告说,他们发现了一类“靠谱”的“搬运工”,从而实现了不借助病毒、安全地将普通皮肤细胞转化为iPS细胞的可能。几天后,美国科学家在《细胞》杂志上发表研究报告说,他们可以将iPS细胞中因转化需要而植入的基因在“完成任务”后“扫地出门”,且保证已经形成的干细胞功能正常发挥。这两项重大突破帮助科学家们成功地实现了“过河拆桥”的梦想,将潜在的危险因素清除掉了。

  同样,利用胚胎干细胞生成器官或组织进行移植治疗,也潜伏着危险:将其植入人体后,一些尚未分化成相应组织的剩余胚胎干细胞可能会失去控制,进行无序分化,引发恶性肿瘤。近日,美国斯坦福大学医学院的鄂文。威斯曼等研发出一种新方法,在将胚胎干细胞形成的组织细胞植入人体前,使用一种特殊的蛋白质“武器”,将未分化的胚胎干细胞移除,消除了干细胞疗法可能带来的致命副作用。

  让瘫痪者站起,使失明者复明

  就在2010年10月11日,美国启动了全球首例胚胎干细胞临床试验,用于治疗脊柱损伤。美国杰龙(geron)生物医药公司对外宣布,一名截瘫患者正在接受人体胚胎干细胞治疗试验。杰龙公司首席执行官托马斯。奥卡马在一份声明中表示,“这次临床试验可谓这一领域的里程碑。”

  视网膜黄斑变性是发达国家最常见的眼疾之一,仅在美国就有1000万人正遭受不同程度黄斑变性的困扰。该疾病的患者视力逐渐减退甚至失明,又称为渐进式失明。2010年11月,美国食品和药物管理局批准了美国先进细胞技术公司(ACT)利用胚胎干细胞疗法治疗视网膜黄斑变性的临床实验。今年7月,首例以人类胚胎干细胞医治渐进式失明患者的手术正式实施:来自加州大学洛杉矶分校、由史蒂芬。施瓦茨教授领导的研究小组,将5万个细胞植入了患者的病眼内,该患者此前备受黄斑变性失明的折磨。资助该项目的先进细胞技术公司表示,病患“复苏已无大碍”。史蒂芬。施瓦茨亦称:“早期迹象显示,患者在手术过程中适应良好。”

  此外,由英国伦敦大学学院教授彼得。科菲主导实施的针对视网膜黄斑变性的首个干细胞人体治疗试验,也已通过英国医药与保健产品管理局许可。

  干细胞进入医疗应用的时代悄然开启,让世人看到了“瘫痪者站起,失明者复明”的曙光。

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