随着临床医学近几十年来的迅速发展，人们越来越认识到动物试验不能取代人体试验，因为人体远较动物复杂，而且人体受思维、语言、社会、心理等的特殊影响，因此对长期以来单纯根据病理生理机制指导临床治疗的状况提出了疑问。许多学者认为临床随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）在医学上的广泛开展可与显微镜的发明相媲美，根据科学的临床研究结果来处理病人的观点已经形成。大样本、多中心的RCT取代了以前分散的个别的观察性研究以及临床经验总结。RCT的出现是临床医学研究新纪元的里程碑，它出现不久就成为药物干预的评价基准。临床医学研究方法的显著进步已导致临床实践的巨大变化。作为21世纪的医学生，了解临床研究设计的基本方法，将它用于诊断和治疗方法的评估是十分重要的。